Самые дорогие лекарства от рака в мире

Ученые не останавливаются перед препятствиями и все-таки стараются изобретать новые и более действенные препараты для онкобольных. Ряд новых лекарственных средств от рака было представлено в Испании в рамках ежегодного медицинского Конгресса ESMO-2014.

Специалисты представили не только сами препараты, но и отчеты по их клиническим испытаниям. Единственное, что до сих пор будет сдерживать онкобольных при покупке этих лекарственных средств – высокая стоимость медикаментов.

Препарат Перьета

Один из самых колоссальных результатов в процессе лечения запущенных и агрессивных форм рака молочной железы – действие препарата Перьета швейцарского фармацевтического производителя Roche компании Genentech.

Областью действия лекарства является форма рака, при которой мутирует ген HER₂, а это приводит к излишку в женском организме одноименного белка. Этой формой заболевания страдает практически треть онкобольных.

Применять Перьету следует в комплексе с Доцетакселом и Герцептином. Медики установили, что та часть пациенток, которая применяла стандартные препараты с плацебо, смогли прожить 3,4 года, а употреблявшие вместо плацебо Перьету – 4,7 года. Стоит отметить, что данная форма заболевания является очень тяжелой и неизлечимой, поэтому подаренные препаратом 1,5 года – огромный прорыв в лечении онкобольных.

Для американцев этот препарат не стал новинкой, потому что там его применяют уже более года. Цена 1 флакона (420 мг) в Америке достигает 4 000 долларов, а в Англии – 2 000 фунтов стерлингов. Для того чтобы понять всю масштабность лечения, онкобольному из Великобритании потребуется потратить около 43 000 фунтов в год. И это только один препарат, а его нужно применять в комплексе с такими же дорогими препаратами.

Ксалкори

Приятная, правда, тоже очень дорогая новость для онкобольных с ROS₁-позитивной формой рака легких, который происходит из-за мутации гена ALK. Это препарат Ксалкори, производитель – компания Pfizer. Испытание действия препарата началось 4 года назад. Для этого выделили 50 пациентов, которые принимали эти медикаменты. В итоге, у 72% больных замечено уменьшение опухоли, а у 18% – рост опухоли замедлился и прекратился вообще.

В данном случае учеными было выделено 2 категории онкобольных: с выраженным мутированием в гене ROS₁ и в гене ALK. Причем в первой категории больных наблюдалась более длительная стадия ремиссии после приема препарата. Стоимость Ксалкори для одного пациента составят более 115 000 долларов в год.

Афатиниб

Для больных плоскоклеточной формой рака в областях шея и головы на международном Конгрессе был представлен препарат Афатиниб производства компании Boehringer Ingelheim.

Эти чудодейственные таблетки могут: продлить жизнь пациентам без прогрессирования болезни, на 20% уменьшить количество летальных случаев среди больных этой формой рака (в сравнении с пациентами, которые принимают Метотрексатом) и на 2 с половиной месяца увеличить срок ремиссии. Цена 30 таких таблеток в Америке более 6 000 долларов.

Как говорит народная мудрость, здоровье купить за деньги не получится. Но, если человек тяжело болен, иногда именно счет в банке является гарантией будущего благополучия. Современные клиники России и зарубежья могут справиться с тяжелейшими заболеваниями, при условии, что человек в состоянии заплатить за лечение и лекарства. И суммы называются огромные.

Некоторые заболевания можно вылечить, принимая только очень редкие препараты, их стоимость может быть рекордно высокой. Купить самые дорогие лекарства в мире могут не многие, но к счастью, у нас немало благотворительных организаций, готовых поддержать людей в тяжелые моменты их жизни.

10. Acthar - 200 тыс. $ за годовой курс

Этот лекарственный препарат выписывают детям до 2 лет, он используется для лечения судорог. FDA, ведомство, которое следит за качеством медикаментов, не одобрило это препарат. Поэтому его стало тяжело достать. Страховые компании также не готовы покрывать затраты на его приобретение. Поэтому лекарство стоит очень дорого. За 5 мл придется отдать 7 500 долларов, а годовой курс лечения обойдется в 200 тыс. долларов.

Профессор Колледжа фармацевтики Хартунг говорит, что Acthar предназначен для лечения детей с редкой формой эпилепсии. Это лекарство нельзя использовать для лечения взрослых.

Нет данных, доказывающих, что он лучше синтетических стероидов. Врач может выписать другой стероид, действующий практически также, но стоимость которого не превышает 2,5 долларов за упаковку.

9. Myozyme - от 100 до 300 тыс. $ за годовой курс

Этот препарат тоже необходим для лечения болезни Помпе. Это опасное для жизни заболевание, при котором ребенок или подросток, не получающий специальные препараты, погибает через 10-12 лет от сердечной недостаточности.

У взрослого болезнь может развиваться в течение десятилетий, но они могут с ней существовать без специфического лечения.

Лекарство Myozyme тоже очень дорогое, за 50 мл придется отдать 720 долларов. Стоимость полного курса – от 100 до 300 тыс. в год.

8. Lumizyme - 300 тыс. $ за годовой курс

Этот препарат необходим людям с болезнью Помпе. Это редкая наследственная патология. При ней нарушается процесс расщепления гликогена в мышечных и нервных клетках.

Бывает нескольких видов. Если она выявляется в первые месяцы жизни ребенка, спасти его не удается, он погибает до года. Дети, которым данный диагноз был поставлен в 1-3 года, живут чуть дольше, но чаще всего умирают в подростковом возрасте. Если ее диагностировали в 6-10 лет, есть шанс прожить до 20 лет. А взрослые люди с данным заболеванием могут дожить и до старости.

Единственный способ лечения болезни Помпе – это заместительная терапия, необходимо восполнять запас кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Эффективность у него разная, но другого способа сохранить жизнь человеку нет. Лечение очень дорогостоящее, за 50 мг лекарства Lumizyme придется заплатить 15 тыс. долларов, а за полный курс отдать 300 тыс. долларов в год.

7. Folotyn - 320 тыс. $ за годовой курс

Фолотин используют для борьбы с очень агрессивным, но редким видом рака, Т-клеточной лимфомой. Это рак крови, при которой страдает лимфотическая система и кожные покровы человека. Чаще всего болеют люди пожилого возраста.

Кроме типичных симптомов рака (похудение, слабость, апатия), у человека появляются и другие признаки: увеличение в размерах лимфоузлов, их уплотнение, покраснение кожи, появление на ней язвочек и бляшек, увеличение печени и селезенки.

Когда лечение заболевания оказалось неэффективным, врачи прописывают курс химиотерапии, Folotyn. Это последний шанс остановить болезнь. Одна ампула стоит около 3 тыс. долларов, а на курс лечения, который обычно длится 6 недель, понадобится 320 тыс. долларов.

6. Naglazyme - 365 тыс. $ за годовой курс

Это лекарство используется для лечения наследственного заболевания – диастрофического карликового роста, которое называют синдромом Лами-Марото.

Оно начинает проявлять себя на первом году жизни ребенка, он начинает позже ходить. В 10 лет становится заметным, что у детей имеется укорочение туловища, прогрессируют скелетные деформации. У ребенка формируется грыжа, имеются различные заболевания сердца, может беспокоить боль, появиться глухота и т.д.

Интеллектуальное развитие ребенка не страдает, но в остальном ситуация тяжелая. Помочь может фермент-заместительная терапия. Так, препарат Naglazyme необходим, чтобы стимулировать рост тканей и подвижность суставов. Но лечение невероятно дорогое. За 1 флакон лекарства в 5 мл придется отдать 2350 долларов, а полный курс лечения в течение года будет стоить 365 тыс. долларов.

5. Elaprase - 375 тыс. $ за годовой курс

Элапраза необходима для лечения синдрома Хантера, лекарство выпускается в ампулах и таблетках. Синдром Хантера – это наследственное редкое генетическое заболевание (рождается 1 больной ребенок на 150 тыс. новорожденных), всего в мире около 2 тыс. таких людей.

Есть тяжелая форма заболевания, которая быстро прогрессирует, малыши погибают на 2 десятилетии жизни. При среднетяжелой человек может прожить до 60 лет.

Первые симптомы появляются в 2-4 года. Такие дети низкорослые, у них увеличивается размер головы, зубы – редкие. К юношескому возрасту они превращаются в инвалидов, прикованных к постели. Такие дети всю жизнь должны получать ферментозаместительную терапию.

Но препарат очень дорогой, 2 мл или мг лекарства стоят 4250 долларов, а для полного курса понадобится 375 тыс. долларов в год. Без него они не выживут. Каждую неделю им должны внутривенно капельно вводить не менее 0,5 мг препарата Elaprase на кг массы тела.

4. Soliris - 440 тыс. $ за годовой курс

Это также один из самых дорогих препаратов. Он необходим для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. При данном заболевании разрушаются красные кровяные тельца, из-за чего у больных появляется анемия, они чаще страдают от инфекций. Благодаря Soliris удается убрать эти негативные проявления на 90%.

Помогает он справиться и с другим редким, но опасным заболеванием – атипичным гемолитико-уремическим синдромом. Стоимость лекарства – 7 400 долларов, а за годовой курс лечения придется отдать 440 тыс. долларов.

3. Actimmune (Interferon gamma-1b) - 572 тыс. $ за годовой курс

Без этого лекарства не могут обходиться больные с хроническим гранулематозным заболеванием. Это редкая болезнь, которая передается по наследству, чаще всего заболевают мальчики. У больных наблюдаются инфекции, из-за которых появляются гнойные образования на коже, слизистых оболочках и т.д., поражаются почки, мочевой пузырь и пищевод.

Также Actimmune необходим для лечения мраморной болезни. Это редкое наследственное заболевание, при котором происходит уплотнение костей скелета. Если оно появилось у ребенка, он плохо растет, позже начинает ходить, могут быть проблемы со зрением и слухом. Взрослых беспокоят боли в ногах, утомляемость при ходьбе.

Гамма-интерферон необходим, чтобы снизить тяжесть инфекций при первом заболевании и замедлить развитие мраморной болезни. Годовой курс такого лечения составит 572 тыс. долларов.

2. Glybera - 1,2 млн. $ за годовой курс

Это одно из самых дорогих лекарств в мире, одна ампула которого стоит 53 тыс. евро, в год такое лечение обойдется в 1,21 млн. долларов США. Он является первым геннотерапевтическим лекарством, которое разрешили применять в странах Евросоюза.

В США Glybera не одобрили. Он необходим для лечения дефицита липопротеиновой липазы. Эта болезнь поражает одного человека из миллиона. Из-за нее появляется болезненная отечность поджелудочной железы.

1. Luxturna - 850 тыс. $ за 2 инъекции

Это самое дорогое лекарство в мире. Одноразовый инъекционный препарат для генной терапии, которое помогает улучшить зрение пациентов с унаследованной слепотой. Чтобы помочь больному, не нужен длительный курс лечения, достаточно сделать 1 укол.

Изначально компания, разработавшая Luxturna, хотела продавать его за 1 млн. долларов, но потом снизила цену до 850 тыс. Это стоимость 2 инъекций, в состав которых входит вирус. Он доставляет заменяющий ген в сетчатку глаза человека. Лекарство одобрило FDA.

Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, который будет стоить больше $2 млн. Сумма, неподъемная для большинства населения планеты. Сегодня мы расскажем о препаратах генной терапии, которые выходят на рынок развитых стран и являются самыми дорогими лекарствами современности.

Что чувствовали родители Донована, когда их новорожденному ребенку поставили столь страшный диагноз? Они были просто опустошены и подавлены. Однако доктор предложил им поучаствовать в экспериментальной программе по тестированию лекарства от СМА с генетически модифицированным вирусом. Последний нес здоровые копии гена, в котором нуждался малыш.

После начала экспериментального лечения состояние мальчика стало медленно улучшаться. Тем не менее ему по-прежнему нужны инвалидная коляска для перемещения и питательная трубка для еды. Сейчас он ходит в детский сад и делает те же вещи, что и обычные люди. Такую же положительную динамику продемонстрировали и другие дети, участвовавшие в экспериментальном лечении. Беда только, что за пределами исследовательской клиники применяемое лекарство стоит бешеных денег.

My sweet nephew wants to tweet! "@Indians I might be small & fighting SMA1, but I am definitely your BIGGEST fan!! ❤️- Donovan" #WWWindians pic.twitter.com/wDUfwbwrTf

В мае этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило выход на рынок препарата от СМА — самого дорогого лекарства в истории. Оно оценивается в $2,125 млн. Приобрести его можно в рассрочку на пять лет, выплачивая по $425 тыс. в год. Лекарство от редкого генетического заболевания разработала фирма AveXis, которая принадлежит фармацевтической компании Novartis. Препарат предназначен для детей в возрасте до 24 месяцев. Его вводят внутривенно или в спинномозговой канал.

Работает лекарство по принципу большинства препаратов генной терапии, число которых за последние два года увеличилось с нуля до считанных единиц. Появляющаяся же в СМИ цена этих лекарств всякий раз поражает умы потребителей.

На пороге эры препаратов генной терапии

Доставлять нуклеиновую кислоту (ДНК) в клетку пациента в качестве лекарственного метода придумали уже давно. Первые попытки модифицировать ДНК были предприняты еще в начале 80-х годов. А первый успешный перенос генов был осуществлен в мае 1989 года. С тех пор было проведено более 2 тыс. клинических испытаний, однако первые одобренные лекарства в массовом порядке начали поступать на рынок западного мира только в последние два года.

Генная терапия до сих пор с выходом первых препаратов считается экспериментальной техникой, которая в отдельных случаях позволит избежать длительного приема таблеток или хирургического вмешательства. Генная терапия может быть перспективным лекарством для борьбы с наследственными болезнями, некоторыми типами рака и вирусными инфекциями. Сейчас ведутся разработки в нескольких направлениях: замена мутировавшего гена, который вызывает болезнь, его здоровой копией; инактивация мутантного гена; ввод в организм нового гена, который позволит бороться с болезнью.

Мутировавшие гены приводят к отсутствию или недостатку определенного белка в организме. Для доставки генов в клетки используют генетически сконструированный носитель. Часто в качестве таких переносчиков выступают вирусы, которые эффективно заражают клетки. Но их модифицируют таким образом, чтобы они не могли вызвать заболевания. Эти вирусы интегрируют свой генетический материал, в котором находится и здоровая копия нужного человеку гена, в хромосому клетки человека или или в ядро клетки.

Вирус вводят как прямо в ткани организма, так и в лабораторных условиях в образец клеток пациента. Потом эти клетки возвращаются в организм человека.

Так как эта техника относительно молода, существуют риски для здоровья. Вплоть до развития рака. А потому заявки на потенциально небезопасные клинические испытания могут быть отклонены регуляторами. За каждым протоколом исследований следят, обсуждают вопросы этичности и безопасности исследований.

Первое подобное лекарство было одобрено в Европе семь лет назад и для своего времени стало самым дорогим в истории. Пример препарата, который был создан для лечения дефицита липопротеиновой липазы, очень показателен. Из-за этого наследственного заболевания кровеносные сосуды закупориваются жиром, что приводит к летальному исходу.

Лекарство было одобрено еще в 2012 году и предполагало, что полный курс лечения включает в себя 60 инъекций в мышцы ног за одну сессию. Разработчики препарата потратили сотни миллионов евро на генетические исследования, проведение клинических испытаний и одобрение со стороны регуляторов. Все это в итоге привело к банкротству компании. Ее активы были выкуплены другим предприятием, которое в 2012 году установило ценник на препарат в размере $1,6 млн. Спустя три года цену пересмотрели, снизив до $1 млн.

В то время это было самое дорогое лекарство из доступных на рынке. Вот только спроса на него не было. У тех немногочисленных пациентов, которые столкнулись с этим заболеванием, не было достаточной суммы, чтобы позволить себе препарат. К 2016 году только один человек получил его на коммерческой основе. А в 2017-м владелец прав на лекарство заявил, что не будет продлевать лицензию на его продажу. Три дозы, которые хранились на складах компании, были переданы трем пациентам за символическую сумму в 1 евро.

Почему так дорого?

Парад препаратов генной терапии в США начался с 2017 года. Но они определенно не смогут побить по продажам жаропонижающие.

Два года назад было одобрено лекарство, которое заметно дешевле описанных выше, — стоит всего-то $475 тыс. Оно предназначено для лечения редкого заболевания глаз — амавроза Лебера (ретинальной дистрофии). Суть болезни в том, что из-за дефектного гена в сетчатке умирают светочувствительные клетки, а их восстановления не происходит.

С помощью этого препарата зрение пациентов улучшается. Они могут видеть вещи, которые раньше были недоступны их зрению (звезды, Луну), а также делать знакомые нам вещи: читать, ездить на велосипеде, гулять в сумерках и по ночам самостоятельно.

Но цена этого лекарства является главным препятствием на пути его широкого внедрения. Хочешь больше? Плати.

Предшественник препарата от СМА, с описания которого мы начали эту статью, стоит $750 тыс. за первый год лечения и дополнительно $375 тыс. за каждый последующий. Другие одобренные FDA лекарства для генной терапии стоят $375—875 тыс.

Почему эти препараты стоят таких бешеных денег? В качестве одной из причин называют чрезмерный надзор регулятора, который удлиняет и удорожает путь к одобрению и выводу лекарства на рынок. По некоторым оценкам разработка и клинические испытания одного одобренного лекарства для генной терапии стоят несколько миллиардов долларов. Покрыть же эти расходы практически невозможно, так как многие генетические заболевания чрезвычайно редки: например, СМА по статистике возникает у одного из 10 тыс. новорожденных.

Специфика препаратов генной терапии предполагает, что они чаще создаются для конкретных людей. Из-за этого клиническое испытание на одном участнике стоит около $1 млн. Для первой фазы процедуры одобрения лекарства необходимо от 20 до 80 испытуемых. На третьей фазе их число должно вырастать до сотен и тысяч. Конечно, для препаратов генной терапии такого числа испытуемых сложно добиться, но затраты все равно высоки.

К тому же у разработчиков лекарств на руках могут десятилетиями находиться патенты на изобретения, что по сути делает этих людей монополистами. В результате они могут устанавливать цены на таком уровне, который позволит максимизировать доходы в короткий срок и не бояться конкуренции.

А что говорят фармкомпании? Руководители Novartis защищают многомиллионную цену на свое лекарство доводами о том, что единоразовое лечение более ценно, чем дорогие и длительные процедуры, которые обходятся в сотни тысяч долларов каждый год.

Независимые эксперты из Института клинических и экономических исследований подмечают, что препарат этой фармкомпании попал в верхнюю границу диапазона рентабельности. По их расчетам ценностно-ориентированная цена на лекарство должна была варьироваться в диапазоне от $1,1 млн до $1,9 млн.

Аналитики с Wall Street в свою очередь прогнозируют, что к 2022 году создатели препарата смогут заработать около $2 млрд. За счет простых граждан? Не только. Государственные программы закупки лекарств в США и страховые возьмут на себя большую часть расходов. Примеры тому уже есть. Аналог этого препарата от СМА, требующий ежегодных процедур, в прошлом году принес своим производителям $1,7 млрд.

Может ли быть достаточным оправданием для фармкомпаний возмещение затрат на научно-исследовательскую работу таким поразительным образом? Современные корпорации ориентированы на демонстрацию роста прибыли каждый квартал, и разочаровать инвесторов не хочет никто.

Сейчас в мире существует всего три препарата, которые используют для того, чтобы замедлить или приостанавливать развитие некоторых типов СМА. Однако их цена настолько высока, что большинство пациентов, несмотря на появившийся благодаря фармакологам шанс, всё равно умирают.

Профессор Сергей Львович Киселёв. Фото: radiorus.ru

Катя Рубцова. Фото: страница родителей девочки в соцсетях

Лечение маленького Матвея Чепуштанова из Рубцовска также оплатил н еизвестный меценат

9-месячному Диме Тишунину из Тюмени сделали укол 3 февраля 2020 года. Мальчик уже самостоятельно сидит, радует родителей сильными ручками и ножками. Научился держать головку.

Спасенный от СМА малыш из Тюмени Дима Тишунин вернулся в Россию после волшебного укола за 163 млн рублей. Фото: социальные сети

Годовалый Захар Катков из Подмосковья стал первым ребенком, которому ввели инъекцию на территории России. Это случилось в начале апреля. Родители надеются на хороший эффект от лечения и готовятся после снятия эпидемии активно проводить реабилитацию.

Теперь страница Захара в Инстаграме помогает собирать деньги другим детям со СМА

После запуска программы по всему миру начались бурные дискуссии. Сообщества пациентов и врачей, представители органов власти ряда стран возмущались принципами выбора тех, чья жизнь стоит на кону. Компания прислушалась к возмущениям и, начиная с сегодняшнего дня, 6 июля 2020 года, лечащий врач, отправивший заявку, должен гарантировать, что его пациент не получает альтернативную терапию.

В России сбор денег на лечение СМА ложится на плечи родителей, превращаясь для них в страшную азартную игру с летальным исходом. Не успеют собрать нужную сумму — их ребёнок, скорее всего, умрёт, не дожив до двух лет.

Сергей Киселёв — автор более 80 научных работ. Один из создателей первого в России генно-терапевтического препарата для лечения ишемических состояний. Лауреат премии Правительства РФ за разработку новых методов биотерапии рака.

Одно можно сказать точно: пока есть спрос, пока люди находят эти космические суммы на лечение, пока даже в рамках данного прайса существует очередь, стоимость препарата навряд ли станет ниже.

Мастерок.жж.рф

Доходы некоторых фармацевтических компаний измеряются миллиардами. И порой для получения такой прибыли фирмам достаточно включить в ассортимент несколько препаратов.
Список дорогих лекарств обширен. Как правило не одну тысячу долларов или евро стоят таблетки от редких и большей частью неизлечимых болезней. Эксперты часто утверждают, что стоимость этих препаратов серьезно завышена по целому ряду причин, в числе которых и отсутствие конкуренции.

Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список.
Самое дорогое в мире лекарство — 850 тысяч долларов за дозу!

Запомни это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой медицинский препарат, когда-либо бороздивший просторы аптек.

Luxturna призвана излечить пациента от предельно скверного заболевания — наследственной слепоты. Препарат излечивает слепоту методом генотерапии (ультрасовременное и действительно действенное направление в современной медицине, основанное на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток пациента).

После того как страховые компании заявили, что миллион — это перебор, неподъемная для бюджета ноша, цену снизили на 15 процентов. Но даже это оставляет Luxturna в ранге самого дорогого лекарственного средства.

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Как эта штука работает? К счастью, никакого самовнушения — дескать раз уж я заплатил 850 косарей, то просто обязан выздороветь. После одной инъекции препарата тот воздействует как вирус на сетчатку глаз и заменяет дефектный ген, после чего начинается процесс восстановления зрения. Инъекций потребуется две штуки (по одной на глаз), лечение каждого глаза обойдется в 425 тысяч, что и даст в сумме те самые 850 тысяч.

При этом, как отмечают специалисты, критикующие жадных фармацевтов, цена непомерна даже по меркам новомодной генной терапии. Например, самый дорогостоящий генный препарат против рака крови обходится в 474 тысячи долларов. Не подарок, но все же куда скромнее, нежели Luxturna.

Самое паршивое, что отмечают специалисты, так это реальная угроза того, что, когда страховые компании начнут оплачивать столь баснословно дорогое лечение, фармацевтические корпорации обнаглеют вконец и начнут гнать цены еще выше!

Ну а теперь, пройдёмся по другим препаратам, стоящим очень дорого

Soliris — препарат для пациентов, которые страдают расстройствами иммунной системы, при которых у человека во время сна в крови начинают… погибать кровяные тельца (по каким причинам точно не известно), из-за чего разрушаются почки, легкие, сердце, мозг. Без соответствующего лечения продолжительность жизни такого больного – не более 10 лет. Лекарство же позволяет приостановить этот процесс. С учетом того, что во всем мире таких пациентов только 20 000 человек, становится понятно, почему препарат так дорого стоит — год лечения им обходится в $536 тыс., а цены на пачку таблеток начинаются от 5 928 евро.

Naglazyme, который используется для коррекции расстройств метаболических процессов. Такое заболевание быстро приводит человека в инвалидное кресло. При этом лечение позволяет практически сразу увидеть хорошие результаты и положительную динамику — после начала курса больные начинают ходить, отмечают двигательный прогресс. В мире сегодня отмечено только 1100 случаев подобной проблемы. Лечение таким чудо-средством обойдется в $485 тыс. в год (т.е. примерно 3 800 евро за пачку).

2 000 человек в мире знают, что такое синдром Хантера, не понаслышке, т.к. сами им болеют. Такое заболевание характеризуется замедлением роста, появляющимися проблемами с дыханием, утолщением языка, ноздрей и губ. Считается, что оно чаще встречается в раннем возрасте — т.е. у детей. Elaprase позволяет притормозить развитие болезни, возвращая ухудшившиеся показатели человека в нормальное состояние. При этом принимать его следует по 1 таблетке в неделю. Стоимость упаковки — от 3750 евро.

Cinryze – препарат для профилактики отеков у больных с наследственной ангиоэдемой. Такое заболевание происходит из-за недостаточности в крови определенных ферментов и нарушения обмена веществ. Так как явление это непредсказуемое, то отеки могут проявляться в любое время. И в результате больным приходится выкладывать $350 тыс. за годовое лечение или от 1948 евро — за каждую пачку.
Myozyme, предназначенный для пациентов с болезнью Помпе. Данный синдром обусловлен дефицитом альфа-глюкозидазы, что приводит к разрушению мускулатуры, увеличению сердца в размерах и проблемам с дыханием. В основном болезнь чаще диагностируется в детском возрасте. Myozyme позволяет приостановить эти процессы и помогает детям дышать самостоятельно.

Стоимость годового лечения обходится родителям в $100 тыс. Если же подобное заболевание будет отмечаться у взрослых, то для них курс обойдется дороже — $300 тыс. в год, цена упаковки начинается от 1000 евро.

Aldurazyme. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin. Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

Церезим. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme. При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

Fabrazyme. Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme. Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

Arcalyst. Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron. Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

Специалисты зачастую оправдывают столь высокую стоимость жизненно необходимых лекарственных препаратов тем, что они предназначены для преодоления действительно редких и серьезных патологий. Да, за шанс частичного, а в некоторых случаях и полного выздоровления людям не жалко отдать любые деньги. И ситуация может измениться, только если в дело вступят конкуренты — тогда цена на лекарства может снизиться, отмечают эксперты.